Genethon France

@genethonfr.bsky.social to launch Phase 3 trials in 🇫🇷 & 🇬🇧 for GNT0004, a low-dose gene therapy for #DMD!
✅ 64 boys (6–10 yrs)
✅ Dose: 3x10¹³ vg/kg
✅ Trial start Aug/Sept
✅ Based on strong Phase 1/2 results
A major step forward in gene therapy for DMD 💪
urlr.me/Mr7q6Z
#DMD #pivotalphase

🚀 @genethonfr.bsky.social lance la phase pivot de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne !
✅Autorisations 🇫🇷 ANSM (EMA) & 🇬🇧MHRA
✅ 64 enfants inclus
✅ Dose efficace : 3x10¹³ vg/kg
📅Inclusions dès août/septembre
urlr.me/sQejEB
#Duchenne

🌻 International #CriglerNajjar Day
Every day, 10–12h of #phototherapy to survive.
💙 In 2023, first results in @nejm.org confirmed the effectiveness of this innovative #treatment.
👉 Pivotal phase ongoing, now open to children from age 10.
📎 urlr.me/Mj9fNY

🌻 💙 Journée internationale #Crigler-Najjar
Chaque jour, #photothérapie 10–12h pour survivre.
💙En 2023, les 1ers résultats dans le
New England Journal of Medicine ont confirmé l’efficacité de ce #traitement innovant.
👉 Phase pivotale en cours, ouverte aux enfants dès 10 ans.
📎https://urlz.fr/nfgw

📢 @genethonfr.bsky.social unveiled the 2-year follow-up data of GNT0004 gene therapy trial for #Duchenne Muscular Dystrophy at the @asgct.bsky.social in New Orleans.
#ASGCT2025
🔗urlr.me/DsNnHY

BREAKING NEWS
📢@genethonfr.bsky.social a dévoilé aujourd’hui, à #ASGCT2025, les résultats jusqu’à 2 ans de suivi de l’essai clinique de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de #Duchenne.
@asgct.bsky.social
🔗urlr.me/PM6jvR

[#ASGCT2025] 📌Today, Saturday May 17, Sonia Albini and Arnaud Valent will be giving oral presentations! Don’t miss their talks on this final day of #ASGCT2025.
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #ClinicalTrial #DMD

Nouvelles avancées dans le traitement de la SLA : la banque d'ADN de Généthon impliquée dans l’essai MIROCALS Les résultats prometteurs de l’essai clinique européen MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) ont été publiés dans le journal The Lancet, ouvrant de nouvelles perspectives pour le t...

🔬 La banque d’ADN de @genethonfr.bsky.social , première banque européenne pour les maladies génétiques, a été un partenaire clé dans l’essai clinique européen #MIROCALS pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).
🔗 urlr.me/Tbmyr4

📢 Rendez-vous le 11 juin 2025 pour assister au GenoTher Summit, un évènement international incontournable pour façonner l'avenir de la thérapie génique !

🎟️ Entrée gratuite – Inscription obligatoire sur Eventbrite
www.eventbrite.com/e/genother-s...

[#ASGCT2025] 📌Today, Thursday May 15, don’t miss oral presentations by Isabelle Richard and Maëlle Ralu!
🤝Come and chat with Sonia Albini at her poster [AMA574].
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #GeneEditing #Organoid

[#ASGCT2025] 📌Today, Wednesday May 14 don’t miss Jeanette Zanker’s, oral presentation!

🤝Meet our team at the poster sessions:
Marine Laurent Poster [AMA385],
Arnaud Valent Poster [AMA706]
Franck Gaston Poster [AMA1135]
Christian Leborgne [AMA1138]
#GeneEditing #DMD #DSP

[#ASGCT2025]
📌On Tuesday, May 13 Ana Buj-Bello, MD, PhD, from
@genethonfr.bsky.social, will co-chair ”The Advances in Gene Therapy of Neurological Diseases in Small Animal Models” session.
🤝 The opportunity to connect Jeanette Zanker Poster [AMA1431] and Giuseppe Ronzitti Poster [AMA1509].

📢 [Scientific Meeting] The 28th Annual #ASGCT2025 Meeting begins Tuesday 13, May 13, in New-Orleans, LA!
@genethonfr.bsky.social
’s research will be featured in five oral presentations and seven posters!
lnkd.in/edAAJpEN
Looking forward to sharing our latest advances in gene therapy!
#GeneTherapy

⏰ Good morning fellow #CGMED25 attendees! Day 2 of the conference is underway.
Don’t miss @genethonfr.bsky.social 's activities presentation by Angela Columbano, PhD, Head Business Development and Partnership, April 16th at 3.45pm

#GeneTherapy #RareDiseases #BusinessDevelopment #Genother

📢We are pleased to announce, together with I-Stem and @institutdemyologie.bsky.social, the publication of the results using two molecules as potential therapeutic approaches for treating a form of LGMD-R2 in the British Journal of Pharmacology on March 19th.
👉https://urlr.me/bPzaFC
#RareDisease

📢Nous annonçons avec I-Stem et l’ @institutdemyologie.bsky.social la publication dans le British Journal of Pharmacology du 19 Mars, de résultats préliminaires sur l’utilisation de deux molécules comme potentielles approches pour traiter une forme de myopathie des ceintures (LGMD-R2).
urlr.me/fSyYQM

📢 [congrès SFTCG]
Premier jour du congrès SFTCG-Société Française de thérapie génique et cellulaire à Talence !
stand#7 :Cécilia Lhôte, Responsable de ressources humaines et Claire Bichat Chargée de communication à @genethonfr.bsky.social.
👉 www.genethon.fr
urlr.me/QkRKtv

📢 [SFTCG congress]
First day of the congress SFTCG-Société Française de thérapie génique et cellulaire in Talence!
📌booth #7: meet Cécilia Lhôte, Human Resources Manager and Claire Bichat, Communication Officer at @genethonfr.bsky.social .
👉 www.genethon.fr
urlr.me/QkRKtv

📢 [SFTCG congress]
From 19 th to 21 th March, nine scientists from @genethonfr.bsky.social will six five oral presentations and display three posters.
🎤🤝Don't miss the oral presentations and posters #11 #13 and #18!
👉https://www.sftcg.fr/event-programme
#research #clinicaltrials #pioneer

📢 [congrès SFTCG]
Du 19 au 21 mars, neuf scientifiques de @genethonfr.bsky.social feront six présentations orales et exposeront trois posters.
🎤🤝Ne manquez-pas les présentations orales et les posters #11 #13 et #18 !
👉https://www.sftcg.fr/event-programme
#recherche #essaiclinique #pionier

📆Day 1 of the Advanced Therapies Congress, London.
Don’t miss @genethonfr.bsky.social's activities presentations March 18th by Adrian Westhaus, Postdoctoral Researcher at 1:40 pm and Angela Columbano, PhD, Head Business Development and Partnership, at 2:30 pm.
#GeneTherapy #ClinicalTrial #AAV

📣We #StandUpForScience
To know more 👉http://standupforscience.fr

📆Day 2 of the RE(ACT) Congress in Brussels.
🧬Don’t miss Gerald Perret, Program Director and Clinical Development, @genethon.bsky.social , on March 6th,09h00 to 12h30 pm.
📄#B003 poster is also available about the GNT-014-MDYF natural history study.
#Congress #GeneTherapy #ClinicalTrial

INDEX ÉGALITÉ FEMMES-HOMMES]
A @genethonfr.bsky.social notre index égalité entre les femmes et les hommes, atteint de 95/100 pour l’année 2024.
L’égalité de rémunération entre les femmes et les hommes pour un même travail constitue un élément essentiel de notre politique salariale.

🙌We mark #RareDiseaseDay by highlighting recent technological breakthroughs making gene therapies safer, more effective, and affordable, expanding access for patients worldwide. 🌍

Full Press Release 👉 urlr.me/c46XfN
#genetherapy #patient

♀️Today is the International Day of #women and #girls of #science!
✨ Let's celebrate the scientists at @genethonfr.bsky.social working every day in #medicalresearch to find treatments against #rarediseases👏.👏.
👩‍🎓They are sources of inspiration for future generations.

♀️Aujourd’hui c’est la Journée Internationale des #femmes et #filles de #science !
✨Célébrons les scientifiques de @genethonfr.bsky.social qui œuvrent chaque jour dans la #recherche médicale contre les #maladiesrares👏.
👩‍🎓Elles sont des sources d’inspiration pour les futures générations.

📢 Genethon is now on Bluesky! 🚀
We’re excited to expand our presence and join the Bluesky #community to share updates on our latest breakthroughs in gene therapy.
👉Follow us to stay informed about our innovations, research, and mission!

#Genethon #GeneTherapy #Bluesky #Innovation #Science

📢 Généthon débarque sur Bluesky ! 🚀
Nous sommes ravis de rejoindre la #communauté Bluesky pour échanger autour de nos #avancées en thérapie génique.
👉Suivez-nous pour ne rien manquer de nos actualités, innovations et engagements !
#Généthon #ThérapieGénique #Bluesky #Innovation #Science