Francesca Ceradini

Hemgenix, prima #terapiagenica per l’ #emofilia B, è ora rimborsata dal SSN.

Una sola infusione può ridurre drasticamente le emorragie, migliorare la qualità di vita e diminuire la dipendenza da infusioni regolari.

𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
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✅ 🇪🇺 Approvata in Europa la settima CAR-T.

Obecabtagene autoleucel è destinata agli adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.

𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
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Un’affascinante ricerca che unisce #biotecnologia ed #ecologia ci fa sognare un mondo in cui una bottiglia di plastica gettata via oggi può diventare un farmaco che ci cura domani.
È la biotecnologia sostenibile che bussa alla nostra porta?!

Una #TerapiaGenica sperimentale ha migliorato in modo significativo la capacità uditiva di 10 persone (bambini e adulti) affette da #sordità neurosensoriale causata da mutazioni nel gene OTOF.

Lo studio guidato dal Karolinska Institutet:
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Un studio pubblicato su Science ha mostrato che è possibile creare cellule CAR-T direttamente nell’organismo.

Come? Grazie a nanoparticelle lipidiche mirate, caricate con mRNA e progettate per colpire selettivamente i linfociti T CD8.

#CARtCell
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Cuori umani in embrioni di maiale e cellule cerebrali umane in topi: la ricerca sulle chimere uomo-animale apre nuove prospettive per combattere la carenza di organi da trapianto.

Tutte le info:
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Per la prima volta, la tecnica di #primeediting è stata utilizzata su un paziente affetto da malattia granulomatosa cronica.

📈 I risultati preliminari sono buoni, ma la sperimentazione potrebbe non proseguire.

Tutte le info:
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Una nuova strategia per la terapia genica in vivo Uno studio dell’SR-Tiget di Milano apre la strada a nuove terapie geniche per le malattie genetiche del sangue

Nei primi giorni dopo la nascita, le cellule staminali del sangue migrano dal fegato al midollo osseo.

Lo studio preclinico dell’SR-Tiget dimostra che in questa finestra postnatale è possibile somministrare vettori lentivirali endovenosi per trasferire geni correttivi in vivo.

#GeneTherapy

Xenotrapianto di reni, cresce l’attesa per la prima sperimentazione clinica I recenti progressi hanno convinto l’agenzia regolatoria statunitense a dare il via libera

Una nuova sperimentazione clinica per il trapianto di organi da maiale a uomo: 6 pazienti, con l’obiettivo di arrivare a 44, e una soglia di successo chiara — sopravvivenza oltre i 6 mesi.

#Xenotrapianti

Che il #tumore al #pancreas sia uno dei tumori più aggressivi è ormai noto. Ma perché è così subdolo e non si è ancora riusciti a trovare una terapia efficace?
Di questo, e di una nuova #TerapiaGenica made in Italy in via di sviluppo clinico, ne parliamo su @terapie-avanzate.bsky.social

Manifattura: il dialogo con gli enti regolatori per aprire all’innovazione Attraversiamo una fase in cui piccoli cambiamenti possono tradursi in enormi benefici, perciò bisogna saper costruire e coltivare un dialogo reciproco

Negli ultimi 10 anni le terapie avanzate hanno rivoluzionato la medicina.

Questa trasformazione ha spinto aziende e autorità regolatorie a collaborare più strettamente, adattando processi e normative per garantire sicurezza e innovazione.

🗣 Ce ne parla Claudia Gagliardini di Cytiva.

Un ragazzo di 23 anni di origini congolesi, un 30enne pugliese che fa l'infermiere nell'ospedale in cui è stato trattato e 2 giovani donne. Sono questi i primi pazienti affetti da #anemia falciforme o da #talassemia che hanno avuto accesso in Italia alla #terapia basata su #CRISPR
Lo racconto qui!

Tumori travestiti da tessuti di suino: così l’immunità impara ad attaccarli Il nuovo approccio, chiamato “tumor-to-pork”, ha mostrato un tasso di successo del 90% nei primi studi clinici sull’uomo

🧬 Una nuova arma contro il cancro: un virus ingegnerizzato “traveste” le cellule tumorali da tessuti suini per renderle visibili al sistema immunitario.

Il nuovo approccio, chiamato “tumor-to-pork”, ha mostrato un tasso di successo del 90% nei primi studi clinici sull’uomo.

#Immunoterapia

L’Osservatorio globale sull’editing auspica un reset della bioetica Un summit negli USA e un numero speciale del CRISPR Journal hanno ospitato una pluralità di voci che chiedono un dibattito allargato.

L’Osservatorio globale chiede una nuova visione etica per l’editing genomico.

Da un summit negli USA e un numero speciale del CRISPR Journal la richiesta di un dibattito allargato nel nome di cosmopolitismo e partecipazione.

Un’unica piattaforma di sviluppo per tre terapie geniche All'SR-Tiget stiamo sviluppando un modello in parallelo per più malattie allo scopo di ottimizzare la produzione.

🧬 PLATFORM: dall'SR-Tiget un modello condiviso di sviluppo per 3 malattie lisosomiali rare.

Un’unica strategia preclinica, stesso vettore lentivirale, stesso impianto regolatorio.

Ce ne parla la prof.ssa Maria Ester Bernardo.

#TerapiaGenica
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Al CNR si è fermato tutto - Il Post

Al CNR si è fermato tutto
Il più grande e importante ente di ricerca in Italia è rimasto senza presidente e senza altri tre dei cinque membri del consiglio di amministrazione. I loro mandati sono scaduti nei mesi scorsi e il governo non ha nominato i suoi successori.
www.ilpost.it/podcasts/ci-...

Terapia genica per la SMA, una nuova strada all’orizzonte Una nuova modalità di somministrazione, cioè l'intratecale, di onasemnogene abeparvovec è in fase di studio.

La #TerapiaGenica per l'atrofia muscolare spinale, potrebbe presto essere disponibile anche per via intratecale.

Approvata negli USA nel 2019, in Europa nel 2020, questo trattamento ha già cambiato la vita di molti bambini affetti da SMA grazie a una singola infusione endovenosa.

Le CAR-T contro le neoplasie onco-ematologiche sono il futuro divenuto presente Fino a poco tempo fa queste terapie sembravano un sogno avveniristico e lontano, oggi sono ben presenti nella pratica clinica dei tumori del sangue

Le CAR-T hanno rivoluzionato la cura di #leucemie, #linfomi e #mieloma multiplo, offrendo opzioni concrete a pazienti un tempo senza speranza.

In Italia, oltre 1.500 pazienti sono stati trattati dal 2019 e oggi sono 44 i centri autorizzati.

#CartCell

NIH grant cuts will axe clinical trials abroad — and could leave thousands without care US agency’s new policy could abruptly end studies of infectious diseases and cancer, leaving researchers scrambling for funds.

NIH funding will abruptly cease for dozens, if not hundreds, of ongoing overseas trials of drugs and treatments. Its policy change puts thousands of trial participants in limbo.

https://go.nature.com/3Z8xNM1